У человека, страдающего от болезни Паркинсона, в мозге погибают нейроны, синтезирующие и использующие для передачи нервного сигнала нейромедиатор дофамин. Лекарства только пополняют запасы дофамина, но не могут остановить прогрессирующую гибель нейронов, передаёт «Газета.ru».
Учёные из Северо-Восточного университета в Бостоне нашли средство, которое может спасти нейроны от гибели белок GDNF (glial cell line-derived neurotrophic factor). Сложность использования GDNF для лечения состоит в том, что это достаточно большая белковая молекула, которая не проходит через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) заслон между кровью и мозгом, не пускающий в мозг вредные вещества.
Исследователи предложили закапывать белок в нос, поскольку эпителий полости носа это «ворота в мозг» в обход ГЭБ. Учёные испытали такой способ введения GDNF на модели болезни Паркинсона у крыс. В ходе эксперимента удалось выяснить, что лекарство помогает, но чтобы поддерживать уровень GDNF, его надо вводить постоянно.
Развивая этот подход, Брендан Хармон (Brendan Harmon) и его коллеги предложили способ, при котором содержание вещества в мозге постоянно поддерживается на высоком уровне. О результатах своей работы учёные рассказали на конференции Experimental Biology 2013, которая проходит сейчас в Бостоне. Речь идёт о генотерапии, когда дефицит какого-либо белка исправляют введением соответствующего гена, кодирующего этот белок. В данном случае биологи предложили вводить в мозг ген GDNF. В экспериментах на крысах с моделью болезни Паркинсона метод показал свою эффективность.
Авторы считают, что созданный ими способ неинвазивной генотерапии можно будет использовать для эффективного лечения болезни Паркинсона, а возможно и других заболеваний центральной нервной системы.
